Uspon stanične i genske terapije
US Pharm. 2024;49(10):14.
Istraživanje i razvoj staničnih i genskih terapija (CGT) u Sjedinjenim Američkim Državama znatno su se povećali u posljednjih 20 godina. Ovi proizvodi, koji pružaju nove pristupe liječenju, liječenju ili prevenciji rijetkih i teških bolesti, uključuju imunoterapije, cjepiva protiv raka i autologne i alogene stanice (npr. hematopoetske, embrionalne i odrasle matične stanice). Stanična terapija koristi žive stanice koje mogu biti nemodificirane (nativne) i/ili genski uređene (proizvedene). Genska terapija uključuje umetanje funkcionalnih gena u neispravne gene stanica pomoću vektora (npr. virusa) kako bi se dobila terapija povećanja gena, terapija inhibicije gena, umetanje samoubilačkog gena i drugi ciljani modaliteti liječenja. CGT za ljudsku upotrebu regulira FDA-in Centar za procjenu i istraživanje bioloških lijekova (CBER).
Proizvodi koje je odobrila FDA: Odobrenje FDA za biološke lijekove poraslo je s 14% svih novih odobrenja za lijekove u 2004. na 48% u 2023. Od kolovoza 2024. ukupno 38 CGT-ova odobreno je od strane FDA za upotrebu u SAD-u. Većina ovih proizvoda (21%) su derivati krvi iz pupkovine (Allocord, Clevecord, Ducord, Hemacord, Banka krvi iz pupkovine Sveučilišta Colorado, Banka krvi iz pupkovine MD Anderson, LifeSouth i Bloodworks). Terapeutski proizvodi za T-stanice receptora kimernog antigena, koji predstavljaju sljedeću najveću skupinu odobrenih CGT-ova (16%), uključuju sljedeće proizvode za imunoterapiju raka: Abecma, Breyanzi, Carvykti, Kymriah, Tecartus i Yescarta. Novoosnovani Ured za terapeutske proizvode CBER-a održava potpuni popis CGT-ova koje je odobrila FDA na www.fda.gov/vaccines-blood-biologics.
Cjevovod: Prošla godina smatrana je godinom proboja za CGT, budući da je FDA odobrila sedam genskih terapija. Ovaj rast je uvelike posljedica 3,44 puta većeg broja kliničkih ispitivanja koja uključuju CGT između 2004. i 2023. (102 u odnosu na 351 ispitivanje). Pet stotina proizvoda trenutno je u pripremi u SAD-u, s 10 do 20 novih CGT odobrenja koja se očekuju 2025. Napredak u područjima onkologije (B-stanična leukemija i limfom), rijetkih bolesti (hematološka, neurološka i oftalmološka stanja) i visoko prevalentne bolesti (makularna degeneracija povezana sa starenjem i osteoartritis) najviše se očekuju na temelju studija predviđenih do 2026.
Razmatranja: Uvođenje transformativnih CGT-ova za brojna stanja potencijalno opasna po život, degenerativne bolesti, genetske poremećaje i karcinome revolucionirala je zdravstvenu skrb i nudi veliko obećanje nebrojenim pacijentima. Međutim, pristupačnost predstavlja značajan izazov za mnoge pojedince. Troškovi CGT-a mogu se kretati od tisuća do milijuna dolara po dozi ili tretmanu. Stoga sponzori zdravstvenog plana moraju istražiti financijske strategije za podršku održivim naknadama i pristupu pacijenata tim terapijama (npr. ugovaranje na temelju učinka, modeli pretplate, rate plaćanja), kao i odgovarajuće kriterije pokrivenosti (npr. upotreba samo za indikacije koje je odobrila FDA ).
Sadržaj sadržan u ovom članku je samo u informativne svrhe. Sadržaj ne smije biti zamjena za profesionalni savjet. Oslanjanje na bilo koje informacije navedene u ovom članku isključivo je na vlastitu odgovornost.
